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帕金森、新生兒糖尿病、漸凍癥!專家院士:未來最有效的干細(xì)胞療法可能是在罕見病上! 來源: 中國(guó)政府網(wǎng) 發(fā)布時(shí)間:2018-12-17

近日,在2018年上海市罕見病/孤兒藥學(xué)術(shù)年會(huì)上,中國(guó)工程院院士陳香美說道,“未來最有效的干細(xì)胞療法可能是在罕見病上?!?/p>

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陳香美,十三屆全國(guó)人大代表,中國(guó)工程院院士,解放軍總醫(yī)院腎臟病科名譽(yù)主任,2016年度國(guó)家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)獲得者,2017年被中央軍委榮記一等功。

罕見病是指發(fā)病率極低的那些疾病,國(guó)際確認(rèn)的罕見病有6千至7千種,人類疾病中大約10%屬于罕見病。

雖然帶有“罕見”二字,但一些罕見病在日常生活中是耳熟能詳?shù)?,比如我?guó)《第一批罕見病》目錄中的漸凍癥、新生兒糖尿病、帕金森等等都是人們常常聽到的疾病。

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目前,除了藥物治療,科學(xué)家們正嘗試用干細(xì)胞療法為罕見病的治療開辟新路徑。

隨著科學(xué)研究的進(jìn)展,這些新療法中有些已經(jīng)開花結(jié)果,例如上個(gè)月美國(guó)批準(zhǔn)了一款基因療法,用于治療發(fā)病率只有十萬分之二至三的罕見病Leber先天性黑蒙10型;再如,在過去幾年里,全球獲批上市的一些干細(xì)胞療法中,部分適應(yīng)癥就是某個(gè)罕見病。

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