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4月4日，由基因編輯界的領軍人物張鋒博士創(chuàng)建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰(zhàn)略性合作和交叉授權許可協(xié)議。兩家公司將各自在基因編輯和細胞療法方面上的專長和優(yōu)勢進行整合，以期發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、制造新型的基因工程化細胞療法。
依據(jù)協(xié)議，兩家公司將互相授權對方非獨家地使用CRISPR基因組編輯技術和誘導性多能干細胞（ipsCs）技術平臺，旨在創(chuàng)建新型的，經(jīng)CRISPR基因組編輯技術改造的異體多能干細胞（PSC）細胞系，以期在公司的多個相關領域（癌癥、神經(jīng)病學，心臟病學和免疫學）開發(fā)出工程化的獨特通用型細胞療法。
專精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術的Editas在2013年成立，該公司的使命是將基因組編輯技術轉化為新的藥物和療法，在基因水平上對導致多種疾病的源頭進行糾錯。
結合最新干細胞技術與卓越的細胞分化方案，開發(fā)突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標是開發(fā)“超一流”的iPSC療法，以期治愈多種疾病。ipsC技術基于日本京都大學教授、諾貝爾獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授的發(fā)明，BlueRock已經(jīng)獲得了這一技術的授權。
iPSC技術使得研究人員可以用一個人的皮膚細胞、血細胞或者其它細胞進行重新編碼，將它們轉化為iPSCs，進而分化為肝細胞、神經(jīng)細胞或是其他任何需要再生的細胞。這種個體化的疾病治療方法不僅可以規(guī)避免疫排斥的風險，還能避免使用胚胎干細胞帶來的倫理方面的爭議。iPSCs技術具有成功解決一些最富挑戰(zhàn)性疾病的潛力。BlueRock的初始項目之一是在心臟病發(fā)作（心肌梗死，MI）或患有慢性心力衰竭的患者中，通過用ipsC衍生的心肌細胞促進心肌再生，恢復受損心臟的心電和收縮功能。
BlueRock首席執(zhí)行官Emile Nuwaysir博士表示：“BlueRock和Editas對基因工程化細胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿激情地致力于為那些有未滿足醫(yī)療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對能與擁有世界一流團隊的Editas合作而感到激動，并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發(fā)管線，并幫助進一步鞏固兩家公司在各自領域的領先地位?！?/p>
Editas臨時首席執(zhí)行官Cindy Collins博士表示：“我們相信細胞療法與CRISPR基因組編輯技術的結合將有潛力改變異體細胞療法的游戲規(guī)則。Editas對于本次合作感到激動，因為經(jīng)過基因組編輯的ipsCs有潛力加快為多種嚴重疾病帶去變革性療法的進程。”
